Asciminib (Scemblix) लाई पुरानो चरण (CP) मा भर्खरै निदान गरिएको फिलाडेल्फिया क्रोमोजोम-पोजिटिभ क्रोनिक माइलोइड ल्यूकेमिया (Ph+ CML) भएका वयस्क बिरामीहरूको लागि अनुमोदन गरिएको छ। द्वारा द्रुत स्वीकृति प्रदान गरिएको थियो एफडीए 29 अक्टोबर 2024 मा।
यसअघि, Asciminib FDA द्वारा अक्टोबर 2021 र द्वारा अनुमोदन गरिएको थियो EMA अगस्ट २०२२ मा क्रोनिक फेज (CML-CP) मा Ph+ CML भएका वयस्कहरूको उपचारको लागि, पहिले ≥ 2022 TKI सँग उपचार गरिएको थियो, र T2I उत्परिवर्तन भएको Ph+ CML-CP भएका वयस्कहरूको उपचारको लागि।
औषधि पहिलो लाइन, पछि-लाइन र CML भएका बाल रोगीहरूमा यसको प्रभावकारिता र सुरक्षाको मूल्याङ्कन गर्नको लागि क्लिनिकल परीक्षण अन्तर्गत थियो।
CML का साथ नयाँ निदान गरिएका व्यक्तिहरूको लागि नयाँ स्वीकृति परीक्षणको प्रभावकारिता र सुरक्षा डेटामा आधारित छ। CP मा भर्खरै निदान गरिएको Ph+ CML को लागि asciminib को प्रभावकारिता ASC4FIRST (NCT04971226) परीक्षणमा मूल्याङ्कन गरिएको थियो जसमा 405 बिरामीहरूलाई या तो asciminib वा अन्वेषक-चयनित tyrosine kinase inhibitors (IS-) प्राप्त गर्न अनियमित (1:1) गरिएको थियो। मुख्य प्रभावकारिता परिणाम उपाय 48 हप्तामा प्रमुख आणविक प्रतिक्रिया (MMR) दर थियो। सबैभन्दा सामान्य प्रतिकूल प्रतिक्रियाहरू (≥20%) मस्कुलोस्केलेटल दुखाइ, दाग, थकान, माथिल्लो श्वास नलीको संक्रमण, टाउको दुख्ने, पेट दुख्ने, र पखाला र CP मा भर्खरै निदान गरिएको Ph+ CML भएका बिरामीहरूमा सबैभन्दा सामान्य प्रयोगशाला असामान्यताहरू (≥40%) थिए। लिम्फोसाइट गणना घट्यो, ल्युकोसाइट गणना घट्यो, प्लेटलेट गणना घट्यो, न्यूट्रोफिल काउन्ट घट्यो, र क्याल्सियम घट्यो।
Asciminib एक tyrosine kinase अवरोधक (TKI) हो। यसले BCR-ABL1 फ्युजन प्रोटीनको ABL1 kinase गतिविधिलाई रोक्छ जसले CML भएका अधिकांश व्यक्तिहरूमा CML प्रसारको चालकको रूपमा कार्य गर्दछ। यसले BCR-ABL1 प्रोटिनको माइरिस्टोइल पकेटमा बाँध्छ र यसलाई निष्क्रिय कन्फर्मेसनमा बन्द गर्छ।
***
सन्दर्भ:
- प्रेस विज्ञप्ति - FDA ले भर्खरै निदान गरिएको क्रोनिक माइलोइड ल्यूकेमियाको लागि एसिमिनिबलाई द्रुत स्वीकृति प्रदान गर्दछ। २९ अक्टोबर २०२४ मा पोस्ट गरिएको। मा उपलब्ध छ https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: पहिलो स्वीकृति। औषधि ८२, २१९–२२६ (२०२२)। DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
