आरएनए प्रविधि: कोभिड-१९ विरुद्धको खोपदेखि चारकोट-मेरी-टूथ रोगको उपचारसम्म

आरएनए प्रविधिले हालसालै COVID-162 विरुद्ध mRNA खोपहरू BNT2b1273 (Pfizer/BioNTech को) र mRNA-19 (Moderna को) को विकासमा आफ्नो सार्थकता प्रमाणित गरेको छ। पशु मोडेलमा कोडिङ आरएनएलाई घटाउने आधारमा, फ्रान्सेली वैज्ञानिकहरूले चारकोट-मेरी-टूथको उपचारको लागि एक शक्तिशाली रणनीति र अवधारणाको प्रमाण रिपोर्ट गरेका छन्। रोग, सबैभन्दा सामान्य वंशानुगत न्यूरोलोजिकल रोग जसले खुट्टा र हातहरूको प्रगतिशील पक्षाघात निम्त्याउँछ।  

1990 मा, अनुसन्धानकर्ताहरूले पहिलो पटक प्रत्यक्ष इंजेक्शनको प्रदर्शन गरे mRNA माउस मांसपेशी मा मांसपेशी कोशिकाहरु मा एन्कोड प्रोटीन को अभिव्यक्ति को नेतृत्व गर्यो। यसले जीनमा आधारित विकासको सम्भावना खोल्यो टीका र चिकित्साशास्त्र।  

COVID-19 pandemic द्वारा प्रस्तुत अप्रस्तुत अवस्थाले mRNA-आधारित को सफल विकास र आपतकालीन प्रयोग प्राधिकरण (EUA) को नेतृत्व गर्यो। टीका BNT162b2 (को फाइजर/BioNTech) र mRNA-1273 (को आधुनिक) COVID-19 विरुद्ध। यी दुई टीका आरएनए प्रविधिमा आधारित कोभिड-१९ को गम्भीर लक्षणहरूबाट मानिसहरूलाई जोगाउन महत्त्वपूर्ण भूमिका खेलेको छ।  

आरएनए प्रविधिमा आधारित COVID-19 को सफलता टीका वैज्ञानिक समुदाय र औषधि उद्योगले लगभग तीन दशकदेखि पछ्याउँदै आएको उच्च सम्भावित चिकित्सा प्रविधिको योग्यता प्रमाणित गर्ने भएकाले यसलाई विज्ञान र चिकित्सा क्षेत्रमा कोसेढुङ्गा मानिएको थियो। यसले आरएनए टेक्नोलोजीमा आधारित थेराप्यूटिक्सको अन्वेषण गर्न धेरै आवश्यक जोड दिएको छ।  

Charcot-Marie दाँत रोग सबैभन्दा सामान्य वंशानुगत न्यूरोलोजिकल हो रोग। परिधीय स्नायुहरू प्रभावित हुन्छन् जसले खुट्टा र हातहरूको प्रगतिशील पक्षाघात निम्त्याउँछ। यो रोग PMP22 नामक विशेष प्रोटीनको ओभरएक्सप्रेसनको कारणले हुन्छ। यस रोगको अहिलेसम्म कुनै उपचार छैन।  

CNRS, INSERM, AP-HP र फ्रान्सको पेरिस-साक्ले र पेरिस विश्वविद्यालयका वैज्ञानिकहरूले हालै PMP22 प्रोटिनको लागि कोडिङ RNA घटाउने र घटाउनेमा आधारित थेरापीको विकास गरेको रिपोर्ट गरेका छन्। यसको लागि, तिनीहरूले अन्य siRNA (सानो हस्तक्षेप गर्ने RNA) अणु प्रयोग गरे जसले हस्तक्षेप गर्दछ। आरएनए PMP22 प्रोटीन को लागी कोडिङ।  

अन्वेषकहरूले पत्ता लगाए कि रोगको मुसा मोडेलमा siRNA (सानो हस्तक्षेप गर्ने RNA) को सुईले PMP22 प्रोटिनको स्तरलाई सामान्य र मांसपेशीको गति र बललाई पुनर्स्थापित गर्यो। हिस्टोलोजिकल अध्ययनहरूले माइलिन म्यानहरूको कार्य पुनर्जन्म र पुनर्स्थापना पत्ता लगाए। सकारात्मक परिणामहरू तीन हप्तासम्म चल्यो, र siRNA को नवीकरण इंजेक्शनले पूर्ण कार्यात्मक रिकभरीको नेतृत्व गर्यो।  

यो अध्ययन यसले वंशानुगत परिधीय न्यूरोपैथीहरूको उपचारको लागि एक शक्तिशाली रणनीति सुझाव दिन्छ। यसले प्रदान गर्दछ अवधारणा को प्रमाण हस्तक्षेपकारी RNA को प्रयोग मार्फत अत्यधिक जीन अभिव्यक्ति सुधार गर्न आरएनए प्रविधिको प्रयोगमा आधारित नयाँ सटीक औषधिको लागि।  

यद्यपि, क्लिनिकल परीक्षणका क्रमिक चरणहरूले नियामकहरूलाई सन्तोषजनक सुरक्षा र प्रभावकारिता नतिजाहरू प्रदान नगरेसम्म बिरामीको वास्तविक उपचार अझै लामो छ।  

***

स्रोत:  

1. प्रसाद यू., २०२०। COVID-2020 mRNA भ्याक्सिन: विज्ञानमा एक माइलस्टोन र चिकित्सामा खेल परिवर्तनकर्ता। वैज्ञानिक युरोपेली। २९ डिसेम्बर २०२० पोस्ट गरिएको। मा उपलब्ध छ http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/  

2. प्रेस विज्ञप्ति - इन्सर्म प्रेस रुम - चारकोट-मेरी दाँत रोग: 100% फ्रान्सेली आरएनए-आधारित उपचारात्मक नवाचार। लिङ्क: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/  

3. Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Squalenoyl siRNA PMP22 nanoparticles Charcot-Marie-Tooth रोग प्रकार 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021) को माउस मोडेलहरूको उपचारमा प्रभावकारी छन्। https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2 

***