RNA technology has proved its worth recently in development of mRNA vaccines BNT162b2 (of Pfizer/BioNTech) and mRNA-1273 (of Moderna) against COVID-19. Based on degrading the coding RNA in animal model, French scientists have reported a potent strategy and proof of concept for the treatment for Charcot-Marie-Tooth रोग, the most common hereditary neurological disease that causes progressive paralysis of the legs and hands.
1990 मा, अनुसन्धानकर्ताहरूले पहिलो पटक प्रत्यक्ष इंजेक्शनको प्रदर्शन गरे mRNA माउस मांसपेशी मा मांसपेशी कोशिकाहरु मा एन्कोड प्रोटीन को अभिव्यक्ति को नेतृत्व गर्यो। यसले जीनमा आधारित विकासको सम्भावना खोल्यो टीका र चिकित्साशास्त्र।
COVID-19 महामारीले प्रस्तुत गरेको अप्रस्तुत अवस्थाले mRNA-आधारित खोपहरू BNT162b2 (को फाइजर/BioNTech) र mRNA-1273 (को आधुनिक) COVID-19 विरुद्ध। आरएनए प्रविधिमा आधारित यी दुई खोपहरूले मानिसहरूलाई कोभिड-१९ को गम्भीर लक्षणहरूबाट जोगाउन महत्त्वपूर्ण भूमिका खेलेका छन्।
आरएनए प्रविधिमा आधारित COVID-19 को सफलता टीका वैज्ञानिक समुदाय र औषधि उद्योगले लगभग तीन दशकदेखि पछ्याउँदै आएको उच्च सम्भावित चिकित्सा प्रविधिको योग्यता प्रमाणित गर्ने भएकाले यसलाई विज्ञान र चिकित्सा क्षेत्रमा कोसेढुङ्गा मानिएको थियो। यसले आरएनए टेक्नोलोजीमा आधारित थेराप्यूटिक्सको अन्वेषण गर्न धेरै आवश्यक जोड दिएको छ।
Charcot-Marie Tooth disease is the most common hereditary neurological रोग. The peripheral nerves are affected which leads to progressive paralysis of the legs and hands. The disease is caused due to the overexpression of a specific protein called PMP22. There is no treatment against this disease so far.
CNRS, INSERM, AP-HP र फ्रान्सको पेरिस-साक्ले र पेरिस विश्वविद्यालयका वैज्ञानिकहरूले हालै PMP22 प्रोटिनको लागि कोडिङ RNA घटाउने र घटाउनेमा आधारित थेरापीको विकास गरेको रिपोर्ट गरेका छन्। यसको लागि, तिनीहरूले अन्य siRNA (सानो हस्तक्षेप गर्ने RNA) अणु प्रयोग गरे जसले हस्तक्षेप गर्दछ। आरएनए PMP22 प्रोटीन को लागी कोडिङ।
अन्वेषकहरूले पत्ता लगाए कि रोगको मुसा मोडेलमा siRNA (सानो हस्तक्षेप गर्ने RNA) को सुईले PMP22 प्रोटिनको स्तरलाई सामान्य र मांसपेशीको गति र बललाई पुनर्स्थापित गर्यो। हिस्टोलोजिकल अध्ययनहरूले माइलिन म्यानहरूको कार्य पुनर्जन्म र पुनर्स्थापना पत्ता लगाए। सकारात्मक परिणामहरू तीन हप्तासम्म चल्यो, र siRNA को नवीकरण इंजेक्शनले पूर्ण कार्यात्मक रिकभरीको नेतृत्व गर्यो।
यो अध्ययन यसले वंशानुगत परिधीय न्यूरोपैथीहरूको उपचारको लागि एक शक्तिशाली रणनीति सुझाव दिन्छ। यसले प्रदान गर्दछ अवधारणा को प्रमाण हस्तक्षेपकारी RNA को प्रयोग मार्फत अत्यधिक जीन अभिव्यक्ति सुधार गर्न आरएनए प्रविधिको प्रयोगमा आधारित नयाँ सटीक औषधिको लागि।
यद्यपि, क्लिनिकल परीक्षणका क्रमिक चरणहरूले नियामकहरूलाई सन्तोषजनक सुरक्षा र प्रभावकारिता नतिजाहरू प्रदान नगरेसम्म बिरामीको वास्तविक उपचार अझै लामो छ।
***
स्रोत:
- प्रसाद यू., २०२०। COVID-2020 mRNA भ्याक्सिन: विज्ञानमा एक माइलस्टोन र चिकित्सामा खेल परिवर्तनकर्ता। वैज्ञानिक युरोपेली। २९ डिसेम्बर २०२० पोस्ट गरिएको। मा उपलब्ध छ http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- प्रेस विज्ञप्ति - इन्सर्म प्रेस रुम - चारकोट-मेरी दाँत रोग: 100% फ्रान्सेली आरएनए-आधारित उपचारात्मक नवाचार। लिङ्क: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Squalenoyl siRNA PMP22 nanoparticles Charcot-Marie-Tooth रोग प्रकार 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021) को माउस मोडेलहरूको उपचारमा प्रभावकारी छन्। https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
