Rezdiffra (resmetirom) संयुक्त राज्य अमेरिका को FDA द्वारा अनुमोदित गरिएको छ Noncirrhotic non-alcoholic steatohepatitis (NASH) को साथ मध्यम देखि उन्नत कलेजो दाग (फाइब्रोसिस) को उपचार को लागी, आहार र व्यायाम संग प्रयोग गर्न को लागी।
हालसम्म, गैर-अल्कोहोलिक स्टेटोहेपाटाइटिस (एनएएसएच) का बिरामीहरू जसलाई कलेजोमा दाग लागेको छ, उनीहरूसँग प्रत्यक्ष रूपमा उनीहरूको उपचार गर्न सक्ने औषधि थिएन। कलेजो क्षति. एफडीए को रेज्डिफ्राको स्वीकृतिले पहिलो पटक प्रदान गर्नेछ उपचार यी बिरामीहरूको लागि विकल्प, आहार र व्यायामको अतिरिक्त।
NASH गैर-अल्कोहल फ्याटीको प्रगतिको परिणाम हो लिभर रोग जहाँ लिभर सूजन, समय संग, कलेजो दाग र कलेजो रोग को नेतृत्व गर्न सक्छ। NASH प्रायः अन्य स्वास्थ्य समस्याहरू जस्तै उच्च रक्तचाप र टाइप 2 मधुमेहसँग सम्बन्धित छ। कम्तिमा एक अनुमान अनुसार, अमेरिकामा लगभग 6-8 मिलियन मानिसहरूमा मध्यम देखि उन्नत कलेजोमा दाग भएको NASH छ, त्यो संख्या बढ्ने अपेक्षा गरिएको छ।
Rezdiffra थाइरोइड हार्मोन रिसेप्टर को एक आंशिक सक्रियकर्ता हो; कलेजोमा Rezdiffra द्वारा यस रिसेप्टरको सक्रियताले कलेजोमा बोसो जम्मा गर्न कम गर्छ।
Rezdiffra को सुरक्षा र प्रभावकारिता
Rezdiffra को सुरक्षा र प्रभावकारिता 12-महिना, अनियमित, डबल-ब्लाइन्ड प्लेसबो-नियन्त्रित परीक्षणमा महिना 54 मा एक सरोगेट अन्त्य बिन्दुको विश्लेषणको आधारमा मूल्याङ्कन गरिएको थियो। सरोगेट अन्त बिन्दु को हद मापन लिभर सूजन र दाग। प्रायोजकले Rezdiffra को क्लिनिकल लाभ प्रमाणित गर्न र वर्णन गर्न पोस्ट स्वीकृति अध्ययन सञ्चालन गर्न आवश्यक छ, जुन समान 54-महिना अध्ययन पूरा गरेर गरिनेछ, जुन अझै जारी छ। परीक्षणमा भर्ना हुन, बिरामीहरूलाई ए लिभर बायोप्सी मध्यम वा उन्नत संग NASH को कारण सूजन देखाउँदै लिभर दाग परीक्षणमा, 888 विषयहरूलाई अनियमित रूपमा निम्न मध्ये एउटा प्राप्त गर्न नियुक्त गरिएको थियो: प्लेसबो (294 विषयहरू); Rezdiffra को 80 मिलीग्राम (298 विषय); वा 100 मिलीग्राम रेजडिफ्रा (296 विषयहरू); दैनिक एक पटक, NASH को लागि मानक हेरचाहको अतिरिक्त, जसमा स्वस्थ आहार र व्यायामको लागि परामर्श समावेश छ।
12 महिनामा, कलेजो बायोप्सीहरूले देखाए कि रेज्डिफ्रासँग उपचार गरिएका विषयहरूको ठूलो अनुपातले प्लेसबो प्राप्त गर्नेहरूको तुलनामा NASH रिजोलुसन वा कलेजोको दागमा सुधार हासिल गरेको छ। 26 मिलिग्राम रेज्डिफ्रा प्राप्त गर्ने विषयहरूमा कुल 27% देखि 80% र 24 मिलिग्राम रेज्डिफ्रा प्राप्त गर्ने विषयहरू मध्ये 36% देखि 100% ले NASH रिजोलुसन अनुभव गरे र कलेजोमा दाग न बिग्रने, 9% देखि 13% मानिसहरूको तुलनामा। आहार र व्यायाम मा प्लेसबो र परामर्श प्राप्त। प्रतिक्रियाहरूको दायराले विभिन्न रोगविज्ञानीहरूको पढाइलाई प्रतिबिम्बित गर्दछ। थप रूपमा, 23 मिलीग्राम रेजडिफ्रा प्राप्त गर्ने 80% र 24 मिलिग्राम रेजडिफ्रा प्राप्त गर्ने 28% देखि 100% विषयहरूमा सुधार भएको अनुभव भयो। लिभर प्रत्येक प्याथोलोजिस्टको पढाइको आधारमा प्लेसबो प्राप्त गर्नेहरू मध्ये १३% देखि १५% को तुलनामा NASH को दाग र न बिग्रने। उपचारको एक वर्ष पछि बिरामीहरूको अनुपातमा यी परिवर्तनहरूको प्रदर्शन उल्लेखनीय छ, जस्तै रोग सामान्यतया बिस्तारै प्रगति हुन्छ जसमा अधिकांश बिरामीहरूले प्रगति देखाउन वर्षौं वा दशकहरू पनि लिन्छन्।
Rezdiffra का साइड इफेक्ट
Rezdiffra को सबैभन्दा सामान्य साइड इफेक्टहरू पखाला र वाकवाकी समावेश थिए। Rezdiffra केहि चेतावनी र सावधानीहरु संग आउँछ, जस्तै ड्रग-प्रेरित कलेजो विषाक्तता र पित्त थैली सम्बन्धित साइड इफेक्ट।
डिकम्पेन्सेटेड सिरोसिस भएका बिरामीहरूमा रेजडिफ्राको प्रयोग बेवास्ता गर्नुपर्छ। यदि बिरामीहरूले बिग्रने लक्षण वा लक्षणहरू देखा परेमा रेज्डिफ्रा प्रयोग गर्न बन्द गर्नुपर्छ लिभर Rezdiffra उपचार गर्दा कार्य।
Rezdiffra को औषधि अन्तरक्रिया
कोलेस्ट्रोल कम गर्नका लागि विशेष स्ट्याटिनहरूमा केही अन्य औषधिहरू जस्तै एकै समयमा रेजडिफ्रा प्रयोग गर्दा, सम्भावित रूपमा महत्त्वपूर्ण औषधि अन्तरक्रिया हुन सक्छ। स्वास्थ्य सेवा प्रदायकहरूले Rezdiffra सँग यी सम्भावित रूपमा महत्त्वपूर्ण औषधि अन्तरक्रियाहरू, सिफारिस गरिएको खुराक र प्रशासन परिमार्जनहरूमा थप जानकारीको लागि पूर्ण निर्धारित जानकारीलाई सन्दर्भ गर्नुपर्छ।
यो एफडीए अनुमोदित रेज्डिफ्रा द्रुत अनुमोदन मार्ग अन्तर्गत, जसले गम्भीर अवस्थाहरूको उपचार गर्ने र अपरिहार्य चिकित्सा आवश्यकतालाई सम्बोधन गर्ने औषधिहरूको प्रारम्भिक स्वीकृतिको लागि अनुमति दिन्छ, सरोगेट वा मध्यवर्ती क्लिनिकल अन्त बिन्दुमा आधारित छ जसले नैदानिक लाभको अनुमान लगाउन सक्छ। आवश्यक माथि उल्लिखित 54-महिनाको अध्ययन, जुन चलिरहेको छ, रेज्डिफ्रा उपचारको 54 महिना पछि नैदानिक लाभको मूल्याङ्कन गर्नेछ।
Rezdiffra ले यस संकेतको लागि ब्रेकथ्रु थेरापी, फास्ट ट्र्याक र प्राथमिकता समीक्षा पदनामहरू प्राप्त गर्यो।
यो एफडीए म्याड्रिगल फार्मास्युटिकल्सलाई रेज्डिफ्राको स्वीकृति प्रदान गरियो।
***
स्रोत:
FDA 2024. समाचार विज्ञप्ति - FDA ले फ्याटी लिभर रोगको कारण कलेजोमा दाग लागेको बिरामीहरूको लागि पहिलो उपचारलाई स्वीकृत गर्यो। १४ मार्च २०२४ मा पोस्ट गरिएको। मा उपलब्ध छ https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
